Por un tratamiento más duradero y de fácil administración
La investigación en hemofilia busca incrementar la autonomía de los afectados, con fármacos efectivos durante más tiempo
Los tratamientos, con hemoderivados y productos sintéticos, son más seguros, pero sólo se administran por vía intravenosa
Bajo el lema “Esprésate, promueve el cambio”, en el Día Mundial de la Hemofilia se busca la implicación de los más jóvenes
Sanz y Prieto en la presentación del Día Mundial de la Hemofilia. BC
La búsqueda de tratamientos cada vez más eficaces y seguros, de una nueva vía de administración más sencilla y de fármacos cuya efectividad dure por más tiempo son los objetivos que, a medio plazo, se marca la investigación sobre hemofilia. Lo principal para todos aquellos que sufren esta enfermedad genética y hereditaria, incluida dentro de lo que se conoce como coagulopatías, es ser lo más autónomos posible. Se apuesta por la automedicación, que permite una respuesta rápida ante una hemorragia, y que además garantiza una mayor calidad de vida para el afectado.
“Los pacientes, para estar bien tratados, tiene que recibir tratamiento cada 2 o 3 días”
Mañana se celebra el Día Mundial de la Hemofilia, una jornada reivindicativa y de concienciación social, con la que se pretende seguir trabajando en la sensibilización de la ciudadanía: dar a conocer en qué consiste esta patología, qué consecuencias tiene, cómo afecta al día a día de los enfermos y cuáles son sus necesidades. Estamos ante un trastorno de la coagulación de la sangre, que se traduce en la aparición de hemorragias, en muchos casos de manera espontánea. Aunque visiblemente llama más la atención los hematomas que suelen presentar los afectados, lo más preocupante es el sangrado de las articulaciones.
La prevención
El doctor Manuel Prieto, médico hematólogo del Hospital Universitario de Burgos, explica que, al quedar retenida en las articulaciones (codos, rodillas, tobillos), la sangre provoca un ensanchamiento de las mismas, un proceso muy doloroso para el paciente, y que acaba por destruir esta parte de la anatomía. Hace años, el tratamiento se aplicaba cuando aparecía la hemorragia, pero ahora se apuesta por evitarla, es lo que llama tratamiento profiláctico. El principal problema, según Prieto, es que tiene que se administrado por vía intravenosa y de manera continuada, porque el fármaco tiene una vida media de 48/72 horas.
Los afectados buscan ser autonómos, “evitar acudir al hospital para que tu vida diaria no se vea alterada”
“Los pacientes, para estar bien tratados, tienen que recibir tratamiento cada 2 o 3 días”, recuerda el médico de referencia en Burgos, lo que afecta a su autonomía y calidad de vida. Por eso la investigación se centra en conseguir fármacos cuyo efecto dure una semana o quince días, así como una forma alternativa de administrarlos. Los tratamientos son ahora “más seguros y eficaces” que hace años, y combinan los hemoderivados (provenientes de la sangre de otras personas) con los productos farmacológicos sintéticos.
Como en todas las enfermedades genéticas, el objetivo a largo plazo es desarrollar una terapia génica, es decir, que se actúe sobre los genes alterados que las provocan, curándolas, aunque toda estamos lejos de conseguirlo, según el doctor Prieto. De momento, se trabaja para potenciar esa autonomía del afectado, de ahí que se apueste por la automedicación. Se reduce el número de visitas al hospital y se garantiza una respuesta más rápida ante cualquier hemorragia.
Hemobur
En Burgos, los afectados por Hemofilia se aglutinan entorno a Hemobur. Son 28 los pacientes registrados, 13 con hemofilia tipo A (la más habitual), 3 con hemofilia tipo B, 2 con otra coagulopatía, y 9 portadoras. Es una enfermedad que padecen los hombres, pero que transmiten las madres, aunque no en todos los casos, porque las probabilidades de desarrollarla son del 50%. La más grave de ellas, y la más habitual, se diagnostica prácticamente al nacer, a través de un simple estudio de coagulación. En Hemobur trabajan por dar a conocer entre la sociedad su enfermedad, para evitar cualquier tipo de rechazo.
“Un salto generacional de afectados. Los jóvenes no participan y su futuro depende de ellos”
El Día Mundial de la Hemofilia se celebra este año bajo el lema “Exprésate, promueve el cambio’, con la que se pretende implicar a los más jóvenes en la asociación, para que asuman responsabilidades y participen de la toma de decisiones. La presidenta de Hemobur, María Jesús Sanz, reconoce que existe un “salto generacional”: o padres o niños, pero a los más jóvenes les cuesta involucrarse con las asociaciones, en general. Del mismo modo, Sanz trabaja por la creación de una asociación de carácter regional, que aglutine a las existentes en Burgos, León, Salamanca y Valladolid-Palencia, pero no acaba de conseguirlo.
Dado que el Día Mundial de la Hemofilia coincide, al celebrarse mañana, con Jueves Santo, Hemobur salió el pasado sábado a la calle, con una caseta informativa en el Paseo del Espolón, para darse a conocer entre los burgaleses.